异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是目前治疗造血系统恶性肿瘤、某些遗传性及骨髓衰竭性疾病的重要手段，但移植物抗宿主病（GVHD）仍是患者死亡的重要因素之一，尤其慢性GVHD（cGVHD）已经严重影响了患者生活质量和长期。激素仍然是目前临床上治疗cGVHD的一线治疗药物，标准方案包含口服波尼松龙1 mg/kg和环孢霉素A（CsA）。近年来，研究人员也一直在探索一线方案治疗不佳时其他可用的新型药物或新型方案。
利妥昔单抗是一种抗CD20单克隆抗体，通过抗体依赖性细胞毒作用（ADCC）、补体依赖性细胞毒作用（CDC）及直接促进肿瘤细胞凋亡等机制清除B细胞。该药已成为B细胞恶性肿瘤的主要治疗药物。
最近，研究人员开展了一项多中心、前瞻性、2期临床试验，旨在探讨一线方案（激素和环孢霉素A）中额外加入利妥昔单抗治疗异基因造血干细胞移植后cGVHD的疗效。
该研究入组24例cGVHD患者（轻度2例，中度7例，重度15例），中位年龄47岁。所有患者接受了每周1次的利妥昔单抗375 mg/m2，并持续4周，随后部分缓解的患者1个月后再重复治疗。在1年时，20/24例（83%）患者产生应答。另外，在评估的19例患者中，14例（74%）患者停用了激素治疗，预计1年总率为83%，1年非复发死亡累积发生率为14%，其中1例患者死于渐进性多灶性白质脑病。虽然在确诊cGVHD时PD-L1hi阴性表达的B细胞明显减少，但在抗CD20 B淋巴细胞耗竭后又出现增加，但活化ICOShiPD-1hi循环辅助性滤泡T细胞（Tfh）在利妥昔单抗治疗后减少。
总体上，激素和环孢霉素A中额外加入利妥昔单抗作为cGVHD的一线方案可能是安全有效的，这些数据也表明这种有效性在一定程度上可能与对PD-L1hiB细胞和Tfh的影响有关。
